Число детей из Пензенской области, которые страдают орфанными заболеваниями и получают дорогостоящее лечение за счет фонда «Круг добра», в 2022 году достигло 10 (в 2021-м было 8). Одна из пациентов - девочка с нейрональным цероидным липофусцинозом II типа.ПензаИнформ
Болезнь может не проявляться до трехлетнего возраста.ПензаИнформ
Единственным препаратом, который может остановить развитие смертельной болезни, является «Церлипоназа-альфа».ПензаИнформ
Препарат вводят в боковой желудочек мозга через установленный катетер.ПензаИнформ