Исследователи рассказали, что опасные кисты, которые появляются со временем при поликистозе почек (ПБП), могут быть предотвращены одним обычным экземпляром дефективного гена.Newsinfo
Для создания органоидов, содержащих клинически значимые мутации, исследователи использовали технику редактирования генов для создания мутаций в определенных местах генов PKD1 и PKD2 в человеческих стволовых клетках.Newsinfo
Модели органоидов также предоставили первую возможность изучить эффективность класса препаратов, известных как эукариотические рибосомные селективные гликозиды, на образование кист при поликистозе почек.Newsinfo
Команда Фридмана обнаружила, что препараты могли восстановить способность генов производить поликистин, увеличивая уровни поликистина-1 до 50% и предотвращая образование кист.Newsinfo