Израильские генетики создали терапию на базе "нобелевского" геномного редактора CRISPR/Cas9, которая позволяет исправлять мутации в гене RAG2, связанные с развитием тяжелого комбинированного иммунодефицита, или тимической алимфоплазии.ТАСС Наука
Работа опубликована в пятницу в журнале Nature Communications.ТАСС Наука
Тимическая алимфоплазия, или "синдром мальчика в пузыре", представляет собой генетически обусловленную болезнь иммунной системы, чьи носители редко живут дольше года после рождения, если их не изолировать от окружающего мира.ТАСС Наука
Ученые поменяли его работу таким образом, что он позволил им заменить только кодирующую часть гена и избежать внесения изменений в окружающие его элементы, управляющие активностью RAG2 на разных этапах развития клетки.ТАСС Наука