Bluebird Bio сообщила, что регулирующий орган здравоохранения США отменяет частичное клиническое приостановление исследований генной терапии компании для лечения серповидно-клеточной анемии, пишет Reuters.GxP News
Bluebird разрабатывает препарат в качестве потенциального одноразового средства для лечения расстройства, от которого страдают около 100 тысяч человек в Соединенных Штатах.GxP News
Терапия работает путем добавления гена к стволовым клеткам крови пациента, который может помочь организму вырабатывать антисерповидный гемоглобин.GxP News
Компания, которая ранее в этом году выразила сомнения в продолжении деятельности, работает над возобновлением регистрации и лечения пациентов в возрасте от 2 до 17 лет.GxP News