MedicalXpress: генная терапия помогла мальчику с редкой болезнью
Редкое генетическое заболевание под названием спастическая параплегия типа 50 было диагностировано у всего у 80 детей в мире, оно неуклонно прогрессирует, приводя к параличу конечностей, задержке развития, судорогам и смерти в зрелом возрасте.НВСПОСТ
Препарат вводили в спинномозговую жидкость, чтобы доставить ген непосредственно в нервные клетки.НВСПОСТ
Спустя год после процедуры врачи установили, что болезнь у 9-летнего Майкла Пироволакиса перестала прогрессировать.НВСПОСТ
Сегодня существует более 10 тысяч редких заболеваний, для которых нет эффективных методов лечения.Экоправда