Единого общепринятого на международном уровне определения для орфанных заболеваний нет, так как нет единых критериев.Московский Комсомолец
При болезни Помпе, как при диабете, необходимо постоянно поддерживать наличие в организме недостающего фермента, а значит, без пропусков принимать нужное лекарство.Московский Комсомолец
«Полгода мы добивались и ждали разрешения на ввоз лекарства. «Майозайм» до сих пор единственный препарат, который эффективен и применяется в мире для лечения болезни Помпе», — делится Екатерина.Московский Комсомолец
Первую капельницу с жизненно необходимым препаратом Володя получил в конце декабря 2013 года, в возрасте полутора лет.Московский Комсомолец