FDA одобрило генную терапию bluebird bio для лечения редкого неврологического расстройства
Американские ученые разработали новую генную терапию Bluebird для лечения детских заболеваний, которые истощают мозг.Время Пресс
«Skysona — первая одобренная FDA терапия, демонстрирующая замедление прогрессирования неврологической дисфункции у мальчиков» с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD), говорится в заявлении компании.Фармацевтический вестник
В июне препарат получил единогласное одобрение группы внешних консультантов FDA.Фармацевтический вестник
CALD вызывается мутациями в гене ABCD1, что приводит к накоплению жирных кислот с очень длинной цепью в головном и спинном мозге.GxP News