В США внедряют препарат с системой CRISPR-Cas9 против опасного заболевания крови

Десятки пациентов с серповидноклеточной анемией и бета-талассемией получили генную терапию, разработанную швейцарскими учеными.РИА Новости
Первая фаза клинических испытаний препарата CTX001 (сейчас exa-cel) на основе CRISPR-Cas9, разработанного в компании Шарпантье, началась в 2018 году.РИА Новости
У пациента отбирают гемопоэтические стволовые клетки и с помощью CRISPR-Cas9 редактируют ex vivo (вне организма) ген BCL11A.РИА Новости
На практике уже применяют препараты для лечения спинальной мышечной атрофии, тяжелого комбинированного иммунодефицита, наследственной дистрофии сетчатки глаза.Sputnik Абхазия
Эта новость в СМИ