Результаты краткосрочного наблюдения в 2015 году и говорили об эффективности препарата: шесть из семи пациентов были живы (один погиб от осложнений инфекции вскоре после инфузии) и демонстрировали клинические улучшения.PCR.news
В результате терапии у пациентов улучшились иммунологические показатели — количество B- и T-лимфоцитов увеличилось и достигло возрастной нормы.PCR.news
Участники исследования более не нуждались в противоинфекционной терапии для компенсации эффектов синдрома Вискотта–Олдрича, а четверо пациентов смогли отказаться от заместительной терапии иммуноглобулинами.PCR.news
Лентивирусные векторы известны своей потенциальной онкогенностью, отсутствием сайт-специфической интеграции и риском саморепликации вируса после трансдукции.PCR.news