Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) одобрило препарат Касгеви (Casgevy) для лечения наследственных заболеваний: серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии.Газета.Ru
Технология была создана на основе естественного защитного механизма, который бактерии и другие простые организмы, называемые археями, используют для защиты от вирусов.Газета.Ru
Сначала пациенту уничтожают все стволовые клетки костного мозга с помощью химиотерапии, а затем вводят отредактированные с помощью Касгеви стволовые клетки с правильной версией гена BCL11A.Газета.Ru
В клинических испытаниях 28 из 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией не испытывали серьезных болевых приступов в течение как минимум года после лечения с помощью Касгеви.Газета.Ru