Новаторская генная терапия, доказавшая свою эффективность в лечении наследственной слепоты у собак, теперь готова к клиническим испытаниям на людях с редким заболеванием – пигментным ретинитом.Medical Insider
Терапия, которая останавливает потерю зрения путем введения нормальной копии гена CNGB1, потенциально может принести пользу примерно 2 миллионам пациентам во всем мире.Medical Insider
Пигментный ретинит включает в себя группу редких генетических заболеваний, вызывающих потерю зрения вследствие гибели светочувствительных клеток сетчатки.Medical Insider
«В настоящее время существует неудовлетворенная потребность в лечении для сохранения зрения у пациентов с пигментным ретинитом», — комментирует Саймон Петерсен-Джонс (Simon Petersen-Jones).Medical Insider