Российские ученые завершили доклинические исследования нового геннотерапевтического препарата GTDF102 для лечения мышечной дистрофии — дисферлинопатии.InScience
Промежуточные результаты исследования были опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences.Дисферлинопатия (ПКМД типа R2, LGMD R2, или миопатия Миоши) — тяжелое и прогрессирующее наследственное заболевание мышечной ткани.InScience
В итоге в качестве основы для препарата GTDF102 исследователи выбрали запатентованную кодон-оптимизированную кДНК дисферлина.InScience
Вещество специалисты проверили на клеточных линиях и модельных животных — мышах.InScience