FDA отказалось одобрить генотерапевтический препарат компании Rocket

Компания Rocket Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) отказало в регистрации препарата Kresladi для генной терапии дефицита адгезии лейкоцитов I типа (ДАЛ-I) — редкого и тяжелого детского заболевания, сопровождающегося нарушениями работы иммунной системы.Remedium.ru