Саида мучает страшная болезнь, разрушая его маленький организм день за днём. У него муковисцидоз — коварное генетическое заболевание, при котором работа внутренних органов нарушается, а выделяемая ими слизь становится густой и липкой, скапливаясь внутри. Ещё 20 лет назад муковисцидоз был смертельным приговором. Дети угасали на глазах, задыхаясь от удушающего кашля, потому что мокрота заполняла лёгкие и не давала дышать. Сегодня медицина шагнула далеко вперёд, и дети с муковисцидозом могут жить долгой...

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило разработке ARCT-032 компании Arcturus Therapeutics статус орфанного лекарства для лечения муковисцидоза. Это решение подкреплено результатами доклинических исследований на хорьках, грызунах и приматах, рассказали в компании. В клиническом исследовании фазы Ib первый пациент с муковисцидозом получил две дозы ARCT-032. Промежуточные данные клинических испытаний будут представлены в первой половине 2024 года...