Международная группа ученых сообщила о прорыве в терапии болезни Хантера благодаря новому ферментному препарату, способному проникать в мозг. Экспериментальное средство показало высокую эффективность на ранних стадиях клинических испытаний при тяжелой форме болезни. Уникальность средства заключается в способности доставлять фермент в центральную нервную систему за счет Fc-домена и взаимодействия с трансферриновым рецептором, сообщил журнал The New England Journal of Medicine...

Исследователи из четырех стран сообщили об успехе начальной стадии клинических испытаний проникающего в центральную нервную систему ферментного препарата для лечения болезни Хантера. У пациентов уменьшились клинические, биохимические и поведенческие проявления заболевания, отмен терапии из-за побочных эффектов практически не было. Отчет об испытаниях опубликован в The New England Journal of Medicine. Болезнь Хантера (мукополисахаридоз второго типа) представляет собой редкое наследственное рецессивное...