Мышечная дистрофия Дюшенна – лечение. Полное восстановление тяжелой формы.
Ребёнок умер в Китае в ходе испытаний генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Смерть наступила ещё в августе 2025 года, однако компания HuidaGene Therapeutics раскрыла эти данные лишь после того, как расследованием занялось издание STAT News. Причиной стал острый респираторный дистресс-синдром, спровоцированный тяжёлой иммунной реакцией на повышенную дозу препарата HG302. Средство создано на основе вирусных векторов AAV. В испытаниях участвовали мальчики от 4 до 8 лет. Личность погибшего не раскрывается. После инцидента проверку начали китайские надзорные органы и Шанхайский университет...
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна и как это выявить?
Мышечные дистрофии – это группа генетических заболеваний, которые характеризуются прогрессирующим истощением и слабостью мышц, начинающихся с микроскопических изменений. Но мере разрушения мышц часто развивается малоподвижность суставов, называемая контрактурами. Если ими не заниматься, они станут достаточно серьезно выраженными, вызывая дискомфорт и ограничивая подвижность и гибкость. Контрактуры могут затронуть колени, бедра, ступни, локти, запястья и пальцы...