Компании Novartis удалось оценить годы жизни в денежном эквиваленте и запечатать их в одну ампулу "Золгенсмы". Доза ценой 150 миллионов рублей способна подарить матери жизнь своего ребенка, больного СМА (спинальной мышечной атрофией). Из чего складывается цена и есть ли альтернатива "уколу жизни"? Спинальная мышечная атрофия СМА - самое частое среди редких наследственных заболеваний, поражает одного новорожденного из 6000-10 000. И все из-за мутации в гене SMN1. Чтобы болезнь проявилась, оба родителя должны быть носителями мутации...

В России официально появился препарат «Золгенсма». Он применяется при лечении спинальной мышечной атрофии (или СМА) и считается самым дорогим в мире. Стоимость одной дозы препарата составляет более 2 млн долларов. И это лекарство основано на генной терапии. Что это за болезнь Спинальная мышечная атрофия (СМА) – болезнь, носящая генетический характер и приводящая к постепенному ослаблению мышц. Она связана с нарушением работы нейронов спинного мозга. Из-за этого сигнал, исходящий от нервной системы, ослабевает, что и приводит к ухудшению работы мышц...