Золгенсма – это одноразовое лечение генной терапией для детей младше двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), стоимость одного лечения которого составляет 2,1 миллиона долларов. Причина, по которой Zolgensma настолько дорога, заключается в том, что компания Novartis решила, что это цена, которую лекарство стоит, потому что оно «кардинально меняет жизнь семей, затронутых этой разрушительной болезнью». Но эта цена не лишена противоречий. Для начала, ранняя разработка Zolgensma финансировалась...

Zolgensma, выпущенный в 2019 году швейцарской медицинской группой Novartis в качестве «потенциального лекарства» от СМА, был самым дорогим препаратом в мире на момент вывода на рынок. Другие препараты для лечения СМА необходимо принимать постоянно, но цена Zolgensma была оправдана надеждами, что этот революционный подход сможет победить заболевание раз и навсегда. По данным IQVIA Institute for Human Data Science, Zolgensma был назначен более чем 3000 детям во всем мире, при этом объем продаж в 2022 году составил 1,4 миллиарда долларов (это 91% продаж генной терапии во всем мире)...