"Золгенсма" внесена в Книгу рекордов Гиннеса, как самое дорогое лекарство в мире. Саша Архипов Первая причина — это единственное в мире лекарство генной терапии от СМА, зарегистрированное в мае 2019 года...

В России официально появился препарат «Золгенсма». Он применяется при лечении спинальной мышечной атрофии (или СМА) и считается самым дорогим в мире. Стоимость одной дозы препарата составляет более 2 млн долларов. И это лекарство основано на генной терапии. Что это за болезнь Спинальная мышечная атрофия (СМА) – болезнь, носящая генетический характер и приводящая к постепенному ослаблению мышц. Она связана с нарушением работы нейронов спинного мозга. Из-за этого сигнал, исходящий от нервной системы, ослабевает, что и приводит к ухудшению работы мышц...