Многие наследственные и приобретённые заболевания обусловлены дефектными вариантами жизненно важных генов. Генная терапия направлена на то, чтобы воздействовать на эти дефекты у их истока — доставить в поражённые клетки корректную копию гена или иной терапевтический генетический материал...