У моего Ванюшки смертельное заболевание - спинальная мышечная атрофия 1 типа
Первый препарат от потери мышечной массы при спинальной мышечной атрофии одобрен FDA
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению первый препарат от потери мышечной массы при спинальной мышечной атрофии. Им стал апитегромаб (Isembyld) — препарат моноклональных антител к предшественникам белка миостатина, ограничивающего рост скелетных мышц. Он предназначен для добавления к терапии, направленной на коррекцию сплайсинга гена SMN2 для обеспечения продукции нормальной формы белка SMN (это делают препараты нусинерсен и рисдиплам)...