В последний день февраля в мире отмечается Международный день редких (орфанных) заболеваний. Так называют болезни с распространённостью не более 10 случаев на 100 тысяч человек. По данным ВОЗ такими недугам страдают более 300 миллионов человек в мире. В России таких — более 16.5 тысяч, сообщает директор Департамента медпомощи детям и службы родовспоможения Министерства здравоохранения РФ Елена Байбарина. Большинство орфанных заболеваний — неизлечимые. Вся терапия сводится к поддержанию состояния здоровья пациента с помощью лекарств, физических упражнений и специализированного питания...

Работы по редактированию наследственной информации ведутся в мире не первое десятилетие. Когда несколько лет назад был разработан простой и точный метод редактирования генома CRISPR/Cas, число таких исследований резко возросло. Но и сегодня ученые не забывают о других, более «ранних» технологиях, таких как «цинковые пальцы». Именно с помощью этого метода сотрудники биотехнологической компании Sangamo Therapeutics (США) пытаются редактировать геном человека непосредственно в живом организме,...