5 дней назад
Один укол на всю жизнь. Генная терапия снизила «плохой» холестерин в 2 раза
Холестерин не обязательно должен давить таблетками каждый день. Кливлендские врачи вырезали ген, который мешает печени убирать жир из крови. Одной капельницы хватило на двенадцать месяцев. CTX310 несет в печень инструкцию для CRISPR-Cas9. Ножницы находят ANGPTL3 и режут его. Белок, тормозивший расщепление жиров, исчезает. Организм сам держит липиды ниже. Печень синтезирует большую часть липопротеинов. Именно поэтому мишень — гепатоциты, а не кровь. Через год после инфузии у четверых на максимальной дозе LDL оставался на 52,5% ниже старта...