Самый дорогой препарат в мире – «Золгенсма», предназначен для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), тяжёлый синдром, во многих случаях приводящий к смерти маленьких пациентов или их инвалидности. В России около 1000 пациентов, из них около 800 дети. Поскольку этот препарат является единственным в своём роде, то стоимость его ошеломляющая, порядка 150-180 млн рублей за укол. И производитель не намерен снижать цену, мотивируя это издержками на разработку. В России ещё в 2018 году начали разработку аналога в компании «Биокад». Компания уже провела испытания на животных, а летом подала документы на клинические испытания. Также разработкой аналога занялись в ФМБА. Разработчик – Федеральный центр мозга и нейротехнологий. В начале 2022 года Глава ФМБА Скворцова отметила, что в 2022 году основная работа над препаратом будет закончена. Тогда же она отметила, что производство самого лекарства намного дешевле, чем его сегодняшняя монопольная цена. И вот сегодня заявили, что прототип готов. Осталось согласовать клинические испытания. С учётом вышеизложенного можно констатировать, что если удастся создать целых два аналога, то мы поставим на ноги всех наших больных детей. Кроме того, есть все предпосылки распространить продажу препарата на весь мир. Желательно, конечно, через РФПИ, благо он себя зарекомендовал с положительной стороны.