Система редактирования генов исправляет мутацию при муковисцидозе
При муковисцидозе (МВ) легкие пациента переполнены густой слизью, что затрудняет дыхание и может привести к серьезным бактериальным инфекциям. Прогноз для пациентов с МВ значительно улучшился с тех пор, как в 1989 году ученые выявили генную мутацию, вызывающую это заболевание. В большинстве случаев причиной заболевания является мутация в гене трансмембранного регулятора проводимости (CFTR), состоящая из трех пар оснований. Эта мутация, получившая название F508del, приводит к дефектам ионных каналов во всем организме пациентов...