В России официально появился препарат «Золгенсма». Он применяется при лечении спинальной мышечной атрофии (или СМА) и считается самым дорогим в мире. Стоимость одной дозы препарата составляет более 2 млн долларов. И это лекарство основано на генной терапии. Что это за болезнь Спинальная мышечная атрофия (СМА) – болезнь, носящая генетический характер и приводящая к постепенному ослаблению мышц. Она связана с нарушением работы нейронов спинного мозга. Из-за этого сигнал, исходящий от нервной системы, ослабевает, что и приводит к ухудшению работы мышц...

С 2016 года Русфонд в Свердловской области помогает детям со cпинальной мышечной атрофией (СМА). Сначала поступали единичные обращения от родителей с просьбой приобрести респираторное оборудование для их ребенка. Потом, с 2018 года, когда Русфонд получил грант «Екатерининской Ассамблеи», такая помощь приобрела системный характер. Затем появились новейшие разработки – в России открылся доступ к инновационным лекарствам, помогающим остановить развитие болезни: спинраза, золгенсма, рисдиплам. Дети со СМА из Свердловской области получили спасительные препараты...