Поговорим о возможностях и перспективах использования системы редактирования генома CRISPR-Cas9 как средство лечения различных заболеваний. В качестве примера возьмём какую-нибудь болезнь из огромного количества генетических заболеваний. Самый "классический" вариант это так называемые болезни накопления (т.е. мутация ведёт к накоплению какого-либо вещества и нарушению определённых функций). Одна из самых распространённых таких заболеваний это болезнь Фабри. Также опишем методики моделирования данной патологии на экспериментальных животных или культуре клеток с помощью CRISPR-Cas9...

CRISPR-Cas9 - это инструмент для редактирования генома, который успел наделать шума в научном мире. В перспективе может избавить человечество от многих тяжелых болезней и генетических мутаций.