Поговорим о возможностях и перспективах использования системы редактирования генома CRISPR-Cas9 как средство лечения различных заболеваний. В качестве примера возьмём какую-нибудь болезнь из огромного количества генетических заболеваний. Самый "классический" вариант это так называемые болезни накопления (т.е. мутация ведёт к накоплению какого-либо вещества и нарушению определённых функций). Одна из самых распространённых таких заболеваний это болезнь Фабри. Также опишем методики моделирования данной патологии на экспериментальных животных или культуре клеток с помощью CRISPR-Cas9...

Представьте, какие возможности открылись бы перед человечеством, если бы могли редактировать собственный геном? Хорошая новость: такая технология существует,  и она называется CRISPR/Cas9.  Что это за технология? CRISPR/Cas9–комплекс из белка и РНК (рибонуклеиновая кислота, это как ДНК, но с другим сахаром в составе). Этот комплекс играет роль “иммунитета” у бактерий. Если бактерия подвергается атаке вируса и удачно с ней справляется, его ДНК разрезается Cas-белками и встраивается в ДНК бактерии внутрь CRISPR-кассеты...