Генная терапия представляет собой передовую область медицины, направленную на лечение и даже излечение наследственных и приобретенных заболеваний путем модификации генетического материала пациента. Основная идея генной терапии заключается в замене или исправлении дефектных генов, которые вызывают заболевания, или в введении новых генов для нормализации функции клеток. Эта статья рассматривает современные подходы к генной терапии, успешные примеры и вызовы, с которыми сталкивается эта быстро развивающаяся область...

Актуальность данной статьи обусловлена стремительным развитием молекулярной генетики и созданных ею генетических технологий. Расширились возможности генной терапии заболеваний, появились методы редактирования геномов, в том числе генома человека. Современные геномные технологии позволили лечить заболевания, считавшиеся ранее неизлечимыми, способствовали развитию персонализированного подхода к диагностике заболевания и лечению пациента с учетом индивидуальных характеристик его генома. Методы генной...