Главный принцип работы Русфонда – оказывая помощь тяжелобольным детям, мы не подменяем, а дополняем государство, ресурсы которого ограничены. Точно такой же принцип стал побудительным мотивом сборов пожертвований на доклинические исследования для разработки генной терапии двух наследственных заболеваний сетчатки: синдрома Ашера и болезни Штаргардта. Средства собирают некоммерческий Фонд исследований и лечения заболеваний сетчатки глаза «РетинаФонд» и Межрегиональная общественная организация содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) «Чтобы видеть!»...

В Научно-технологическом университете «Сириус» разработают первую российскую технологию генной терапии наследственной дистрофии сетчатки — заболевания, при котором люди слепы от рождения или с раннего детства. Болезнь считалась неизлечимой. Ученые предлагают точечно вводить в сетчатку глаза препарат со здоровым геном. Проект занял первое место в конкурсе форума «Открытые инновации» Patents Power 2020 и получил поддержку Фонда «Сколково» и компании Bayer. У больных с наследственными дистрофиями сетчатки...