Действие нового препарата направлено на устранение причины заболевания — дефекта в гене CFTR в дыхательных путях. Американская биотехнологическая компания Krystal Biotech приступила к клиническим испытаниям генного препарата для лечения муковисцидоза. Первому участнику исследования уже ввели начальную дозу лекарства в Чикагском институте муковисцидоза. Разработчики препарата утверждают, что он предназначен для всех типов мутаций в гене CFTR, а значит потенциально должен подойти всем больным муковисцидозом...

Несколько десятков лет назад слова «у вашего ребенка — муковисцидоз» были смертельным приговором. Теперь, с появлением эффективных лекарств и генной терапии, с этой болезнью можно жить долго и полноценно. Сегодня ранняя диагностика муковисцидоза поставлена на поток: о болезни становится известно уже после теста в роддоме: болезнь выявляют оперативно, и международный протокол лечения разных типов муковисцидоза отработан. Но пока российская реальность такова, что проблемы возникают не только с лекарствами, но и с комплексной информационной поддержкой...