Британский консорциум респираторной генной терапии (GTC) проводит испытания нового метода лечения муковисцидоза (МВ) на людях. Этот метод, известный как BI 3720931, основан на использовании лентивирусного вектора для встраивания функционирующей копии гена CFTR в ДНК эпителиальных клеток дыхательных путей пациента. Муковисцидоз — это наследственное пожизненное заболевание, которое вызывает накопление густой липкой слизи в легких, пищеварительной системе и других органах. Это приводит к хроническим легочным инфекциям, затруднению дыхания и другим серьезным осложнениям...

Действие нового препарата направлено на устранение причины заболевания — дефекта в гене CFTR в дыхательных путях. Американская биотехнологическая компания Krystal Biotech приступила к клиническим испытаниям генного препарата для лечения муковисцидоза. Первому участнику исследования уже ввели начальную дозу лекарства в Чикагском институте муковисцидоза. Разработчики препарата утверждают, что он предназначен для всех типов мутаций в гене CFTR, а значит потенциально должен подойти всем больным муковисцидозом...