Ретровирусные/Лентивирусные векторы Семейство Retroviridae состоит из широкого спектра мелких РНК-вирусов, общей особенностью которых является репликация через промежуточное звено ДНК. К этому семейству относятся γ-Ретровирус и лентивирус. Первый больше подходит для применения в генной терапии ex vivo, так как не позволяет эффективно инфицировать неделящиеся клетки, а также потому, что трудно достичь высоких вирусных титров. Последний инфицирует как пролиферирующие, так и покоящиеся клетки, обеспечивая долговременную экспрессию генов при отсутствии воспалительных реакций...

Один из методов использует метод генного редактирования CRISPR, второй представляет собой генотерапевтический препарат на основе лентивируса. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило два метода генного редактирования для пациентов с тяжелой формой серповидноклеточной анемии. Первый, Casgevy, использует инструмент редактирования генов CRISPR. Второй, Lyfgenia, работает с помощью лентивирусного вектора. Серповидноклеточная анемия — наследственное...