Ретровирусные/Лентивирусные векторы Семейство Retroviridae состоит из широкого спектра мелких РНК-вирусов, общей особенностью которых является репликация через промежуточное звено ДНК. К этому семейству относятся γ-Ретровирус и лентивирус. Первый больше подходит для применения в генной терапии ex vivo, так как не позволяет эффективно инфицировать неделящиеся клетки, а также потому, что трудно достичь высоких вирусных титров. Последний инфицирует как пролиферирующие, так и покоящиеся клетки, обеспечивая долговременную экспрессию генов при отсутствии воспалительных реакций...

Британский консорциум респираторной генной терапии (GTC) проводит испытания нового метода лечения муковисцидоза (МВ) на людях. Этот метод, известный как BI 3720931, основан на использовании лентивирусного вектора для встраивания функционирующей копии гена CFTR в ДНК эпителиальных клеток дыхательных путей пациента. Муковисцидоз — это наследственное пожизненное заболевание, которое вызывает накопление густой липкой слизи в легких, пищеварительной системе и других органах. Это приводит к хроническим легочным инфекциям, затруднению дыхания и другим серьезным осложнениям...