Ретровирусные/Лентивирусные векторы Семейство Retroviridae состоит из широкого спектра мелких РНК-вирусов, общей особенностью которых является репликация через промежуточное звено ДНК. К этому семейству относятся γ-Ретровирус и лентивирус. Первый больше подходит для применения в генной терапии ex vivo, так как не позволяет эффективно инфицировать неделящиеся клетки, а также потому, что трудно достичь высоких вирусных титров. Последний инфицирует как пролиферирующие, так и покоящиеся клетки, обеспечивая долговременную экспрессию генов при отсутствии воспалительных реакций...

Американские ученые представили многообещающие результаты 2-й и 3-й фазы клинического исследования эффективности лентивирусной генной терапии церебральной адренолейкодистрофии. Работа опубликована в журнале The New England Journal of Medicine. Адренолейкодистрофия — наследственное нейрометаболическое заболевание, вызванное мутацией в гене ABCD1, которая приводит к нарушению транспорта и накоплению в организме жирных кислот с очень длинной углеродной цепью и, как следствие, поражению центральной, периферической нервной системы, а также надпочечников...