Генетическая терапия редактирования генов, называемая Casgevy, использует Crispr для предотвращения непереносимой боли у пациентов с синдромом сикловой анемии. Она также устраняет необходимость регулярных переливаний крови у людей с бета-талассемией. #лекарство #Crispr #геном #исследования #болезни #терапия #бета_талассемия #болезнь_селезенки #гемоглобин #медицина Первое медицинское лечение, использующее генное редактирование Crispr, было разрешено в четверг Великобританией. Одноразовая терапия,...

История изучения серповидноклеточной анемии насчитывает более ста лет. Длинный путь привел ученых к созданию одного из первых генетических препаратов на основе технологии CRISPR —“Casgevy”. Каждые две минуты рождается ребенок с серповидноклеточной анемией. Болезнь затрагивает миллионы людей по всему миру. Точечная мутация в гене β-глобина первоначально возникла около 7000 лет назад в Африке к югу от Сахары. Она приводит к полимеризации белка гемоглобина, переносящего кислород, что, в свою очередь, искажает форму эритроцита...