Гемопоэтические стволовые клетки (HSC), используемые в генной терапии, демонстрируют удивительную способность изменять свою приверженность к различным линиям дифференцировки в зависимости от основного генетического дефекта пациента. Эти результаты, опубликованные в журнале Nature, открывают новые горизонты в понимании и оптимизации лечения наследственных заболеваний крови. В исследовании приняли участие 53 пациента, получавших генно-терапевтические HSC для лечения таких заболеваний, как метахроматическая лейкодистрофия, синдром Вискотта-Олдрича и β-талассемия...

31 октября 2024 года команда фонда «Дети-бабочки» приняла участие в международном форуме по диагностике и лечению орфанных болезней «Содружество без границ» в Ташкенте. Мероприятие собрало экспертов из России, Узбекистана, Великобритании и Грузии. Модераторами двух секций по генодерматозам выступили руководитель нашего Фонда Алёна Куратова и директор Республиканского специализированного научно-практического медицинского центра дерматовенерологии и косметологии Узбекистана Улугбек Сабиров. Профессор...