Современная генная терапия продолжает стремительно развиваться, предлагая всё более точные и щадящие подходы к лечению наследственных заболеваний. Одним из главных вызовов оставалась необходимость трансплантации стволовых клеток и предварительной химиотерапии. Однако прорывное исследование группы ученых из итальянского Института генной терапии Сан-Раффаэле-Телефон (SR-Tiget), опубликованное в журнале Nature, предлагает совершенно новый путь: доставку генов непосредственно в стволовые клетки крови внутри организма (in vivo) в ключевой период вскоре после рождения...