Гемопоэтические стволовые клетки (HSC), используемые в генной терапии, демонстрируют удивительную способность изменять свою приверженность к различным линиям дифференцировки в зависимости от основного генетического дефекта пациента. Эти результаты, опубликованные в журнале Nature, открывают новые горизонты в понимании и оптимизации лечения наследственных заболеваний крови. В исследовании приняли участие 53 пациента, получавших генно-терапевтические HSC для лечения таких заболеваний, как метахроматическая лейкодистрофия, синдром Вискотта-Олдрича и β-талассемия...

Генная терапия — инновационное лечение с большими перспективами. Десятилетиями ученые работали над методами устранения генных дефектов с помощью различных механизмов. Например, с помощью модификации поврежденных генов или замены функции дефектных генов за счет введения рабочей копии гена. Их труд наконец начинает приносить свои плоды. Какие возможности есть у генной терапии и какие заболевания с ее помощью можно предотвратить или вылечить? Генная терапия — это медицинский подход, направленный на профилактику или лечение генетических заболеваний, вызванных различными дефектами (мутациями) генов...