Современная генная терапия продолжает стремительно развиваться, предлагая всё более точные и щадящие подходы к лечению наследственных заболеваний. Одним из главных вызовов оставалась необходимость трансплантации стволовых клеток и предварительной химиотерапии. Однако прорывное исследование группы ученых из итальянского Института генной терапии Сан-Раффаэле-Телефон (SR-Tiget), опубликованное в журнале Nature, предлагает совершенно новый путь: доставку генов непосредственно в стволовые клетки крови внутри организма (in vivo) в ключевой период вскоре после рождения...

Генная терапия — инновационное лечение с большими перспективами. Десятилетиями ученые работали над методами устранения генных дефектов с помощью различных механизмов. Например, с помощью модификации поврежденных генов или замены функции дефектных генов за счет введения рабочей копии гена. Их труд наконец начинает приносить свои плоды. Какие возможности есть у генной терапии и какие заболевания с ее помощью можно предотвратить или вылечить? Генная терапия — это медицинский подход, направленный на профилактику или лечение генетических заболеваний, вызванных различными дефектами (мутациями) генов...