Генная терапия — одно из самых захватывающих направлений современной медицины, которое буквально меняет представление о лечении генетических и наследственных заболеваний. В 2024 году эта область претерпела значительные изменения, прорывы и достижения, открыв людям совершенно новые горизонты. Давайте посмотрим, что представляет собой генетическая терапия сегодня и как она может изменить мир медицины и жизни каждого из нас. Что такое генная терапия? Генная терапия — это метод, позволяющий лечить заболевания путём изменения ДНК клеток...

Генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА) потенциально может остановить прогрессирование заболевания. Лечение работает путем замены поврежденного гена SMN1, вызывающего СMA, на функциональный, позволяя организму создавать нормальные белки SMN и предотвращая дополнительное повреждение и атрофию. Единственной доступной в настоящее время формой генной терапии является onasemnogene abeparvovec-xioi, выпускаемый под торговой маркой Zolgensma. Это лечение относительно новое, а также является дорогостоящим и может быть доступно не всем...