Генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА) потенциально может остановить прогрессирование заболевания. Лечение работает путем замены поврежденного гена SMN1, вызывающего СMA, на функциональный, позволяя организму создавать нормальные белки SMN и предотвращая дополнительное повреждение и атрофию. Единственной доступной в настоящее время формой генной терапии является onasemnogene abeparvovec-xioi, выпускаемый под торговой маркой Zolgensma. Это лечение относительно новое, а также является дорогостоящим и может быть доступно не всем...

[ Смотреть видео на сайте НТВ ] Один из самых фантастических методов лечения, которые есть в современной медицине, — это генная терапия, когда порой всего одна инъекция препарата вносит изменения в ДНК больного и меняет запрограммированный природой негативный ход событий. Замена дефектного гена или добавление нового в организм сулит исцеление во многих пока еще безнадежных ситуациях. Проблема, правда, в том, что тело человека не хочет менять состав своей ДНК, пытаясь сохранить постоянство, поэтому приходится его обманывать...