В 2020 году первые российские дети начали получать уникальное лечение от спинальной мышечной атрофии. Укол новейшего препарата Золгенсма стоит 160 миллионов рублей, родители спасенных детей бросили все силы на сбор средств на лечение, люди собирали деньги всем миром...

Генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА) потенциально может остановить прогрессирование заболевания. Лечение работает путем замены поврежденного гена SMN1, вызывающего СMA, на функциональный, позволяя организму создавать нормальные белки SMN и предотвращая дополнительное повреждение и атрофию. Единственной доступной в настоящее время формой генной терапии является onasemnogene abeparvovec-xioi, выпускаемый под торговой маркой Zolgensma. Это лечение относительно новое, а также является дорогостоящим и может быть доступно не всем...