Генная терапия в утробе матери предотвращает смертельное нейродегенеративное заболевание. Рабочие копии гена были доставлены непосредственно в мозг зародышей мыши до их рождения. В новом исследовании ученые работали над предотвращением наследственного заболевания, называемого болезнью Гоше, которое поражает примерно 1 из 57 000 человек. Болезнь вызвана накоплением жирных химикатов, которые обычно расщепляются организмом. В легких случаях болезни Гоше, врачи могут лечить ребенка после рождения с...

Теперь, когда пандемия закончилась, исследователи призывают регулирующие органы рассмотреть вопросы безопасности, связанные с быстрым одобрением вакцин против COVID-19, и правильно классифицировать вакцины с мРНК-мессенджерной РНК как продукты генной терапии (GTP), чтобы фармацевтические компании не могли обойти нормативные стандарты. Как они это делали до сих пор. Международный журнал молекулярных наук Согласно статье, опубликованной в Международном журнале молекулярных наук 22 июня 2023 года,...