Область: биотехнологии и медицина Генная терапия — это один из самых передовых методов лечения, позволяющий воздействовать на корень многих заболеваний: дефектные гены. В отличие от традиционных подходов, направленных на симптомы, генная терапия стремится исправить или заменить мутировавшие участки ДНК. Это особенно актуально для лечения таких наследственных заболеваний, как муковисцидоз, гемофилия, некоторые формы слепоты и редкие метаболические нарушения. Существует несколько подходов к генной терапии...

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрилопрепарат компании Pfizer для лечения редкого заболевания, ставший первой генной терапией компании в США. Агентство выдало разрешение на применение препарата для взрослых с умеренной и тяжелой формой гемофилии B. Он будет продаваться под названием Beqvez. Как сообщил представитель компании Pfizer, уже в этом квартале препарат будет доступен по рецепту для пациентов с соответствующими показаниями. Цена...