Ученые из Университетского колледжа Лондона (University College London, UCL) и больницы Great Ormond Street Hospital показали, что генная терапия может помочь при синдроме ARC — редком и часто смертельном наследственном заболевании у детей. Работа опубликована в журнале Nature Communications. Синдром ARC — это заболевание, при котором нарушаются работа суставов, почек и печени. Название происходит от английских слов arthrogryposis, renal dysfunction and cholestasis: артрогрипоз, нарушение функции почек и холестаз...