466K подписчиков
[ Смотреть видео на сайте НТВ ] Один из самых фантастических методов лечения, которые есть в современной медицине, — это генная терапия, когда порой всего одна инъекция препарата вносит изменения в ДНК больного и меняет запрограммированный природой негативный ход событий. Замена дефектного гена или добавление нового в организм сулит исцеление во многих пока еще безнадежных ситуациях. Проблема, правда, в том, что тело человека не хочет менять состав своей ДНК, пытаясь сохранить постоянство, поэтому приходится его обманывать...
8 месяцев назад
86,5K подписчиков
Врач отделения скорой помощи никак не может поставить диагноз дезориентированному пациенту. Затем он находит на пациенте карту, дающую доступ к его геному или ко всей его ДНК. Врач быстро просматривает геном, диагностирует проблему и отправляет пациента на генно-терапевтическое лечение. Именно так журналистка, получившая Пулитцеровскую премию, представляла себе 2020 год, когда в 1996 году делала репортаж о проекте "Геном человека". Новая эра в медицине? В рамках международного проекта "Геном человека"...
10 месяцев назад
13 подписчиков
Генная терапия

К середине 2023 года в мире было зарегистрировано уже более 100 препаратов генной, клеточной и РНК-терапии, из которых 24 напрямую редактируют геном.

Генная терапия - это перспективная методика, направленная на изменение генов в организме с целью лечения или профилактики различных заболеваний. Основные методы включают прямое изменение последовательности ДНК и модификацию функционирования генов.
Первый метод подразумевает удаление, замену или вставку генетического материала, часто с использованием вирусных векторов или технологии редактирования генома, такой как CRISPR-Cas9.
Второй метод направлен на изменение синтеза белка в клетке без прямого воздействия на ДНК. Оба подхода имеют широкий спектр применения, от лечения наследственных заболеваний до борьбы с онкологическими заболеваниями.

Создание СAR-T — крупная историческая веха в развитии генной терапии. Механизм создания препаратов связан с добавлением в лимфоциты человека абсолютно нового материала — искусственно созданных рецепторов (CAR). Таким образом, введение генетического материала позволяет дать клеткам новые свойства, а именно распознавание специальных мишеней на опухолевых клетках и их уничтожение. Препараты CAR-T зарегистрированы для лечения различных форм рака крови. Однако также ведутся исследования для расширения применения на солидные опухоли, включая глиобластому, рак печени и поджелудочной железы, рак желудка, а также для лечения аутоиммунных и воспалительных заболеваний кишечника. Кроме того, ведутся работы по модификации не только лимфоцитов, но и других клеток иммунной системы, таких как NK-клетки.

Препараты, такие как «Золгенсма» и «Luxturna», используют вирусные векторы для доставки «правильных» генов в клетки для лечения заболеваний. Однако их эффективность ограничена иммунным ответом и особенностями мутаций пациента. Развитие терапии с олигонуклеотидами и РНК также активно исследуется, где влияние на производство белка происходит через изменение структуры матричной РНК. Первый препарат этого типа, «Спинраза», успешно применяется для лечения адренолейкодистрофии.

💊Коллеги, согласитесь, генная терапия открывает новые горизонты в медицине и её возможности впечатляют.
5 месяцев назад