Элевидис — это генная терапия, первый препарат однократного введения генно-заместительной терапии Дюшенна для детей 4-5 лет. Он подходит для всех детей с подтвержденной мутацией в гене DMD, кроме имеющих делеции в экзоне 8 и/или экзоне 9 в гене DMD. Это показание одобрено в рамках ускоренной процедуры утверждения на основании экспрессии микродистрофина Элевидис в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получающих Элевидис. Ускоренное одобрение Элевидиса было основано на данных рандомизированного...