27-летний пациент скончался после введения экспериментального генного препарата, направленного на повышение экспрессии дистрофина у больных с миодистрофией Дюшенна. Как сообщается в The New England Journal of Medicine, через шесть дней после введения лекарства у него развилась сердечная дисфункция и перикардиальный выпот, которые осложнились острым респираторным дистресс-синдромом, а еще через два дня он скончался. При миодистрофии Дюшенна из-за мутации в гене белка дистрофина, который поддерживает связь между цитоскелетом мышечной клетки и внеклеточным матриксом, скелетные мышцы быстро устают...

Решение по препарату будет принято 29 мая 2023 года. Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics подала заявку на одобрение генной терапии SRP-9001 для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Заявку рассмотрят в ускоренном режиме. Окончательное решение по препарату будет принято 29 мая 2023 года. Миодистрофия Дюшенна — редкое нейромышечное заболевание, которое вызывает необратимое разрушение мышечных клеток и нарастающую слабость мышц, что со временем приводит к глубокой инвалидизации ребенка...