Элевидис — это генная терапия, первый препарат однократного введения генно-заместительной терапии Дюшенна для детей 4-5 лет. Он подходит для всех детей с подтвержденной мутацией в гене DMD, кроме имеющих делеции в экзоне 8 и/или экзоне 9 в гене DMD. Это показание одобрено в рамках ускоренной процедуры утверждения на основании экспрессии микродистрофина Элевидис в скелетных мышцах, наблюдаемой у пациентов, получающих Элевидис. Ускоренное одобрение Элевидиса было основано на данных рандомизированного...

Первая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) одобрена в США для большинства людей с этим заболеванием, проводятся клинические испытания, чтобы лучше понять безопасность и эффективность одобренного лечения, найти стратегии для расширения его использования и разработать следующее поколение генной терапии МДД. Дюшенна вызывается мутациями в гене DMD . В результате этих мутаций у пациентов практически отсутствует белок дистрофина. Без дистрофина мышечные клетки со временем накапливают повреждения, что приводит к появлению симптомов заболевания ...