Ученым удалось частично вернуть функцию колбочек (фоторецепторов сетчатки, обеспечивающих цветовое зрение) двум детям, родившимся с ахроматопсией — полной цветовой слепотой. Исследователи использовали генную терапию, чтобы восстановить нейронную связь между сетчаткой и мозгом. Монохромазия — полное отсутствие цветовосприятия, абсолютно нормальное для некоторых видов животных, например китообразных и некоторых ластоногих. У человека это паталогическое состояние, которое называется ахроматопсией, цветовой слепотой либо полным дальтонизмом...

Американские ученые представили многообещающие результаты 2-й и 3-й фазы клинического исследования эффективности лентивирусной генной терапии церебральной адренолейкодистрофии. Работа опубликована в журнале The New England Journal of Medicine. Адренолейкодистрофия — наследственное нейрометаболическое заболевание, вызванное мутацией в гене ABCD1, которая приводит к нарушению транспорта и накоплению в организме жирных кислот с очень длинной углеродной цепью и, как следствие, поражению центральной, периферической нервной системы, а также надпочечников...