Группа ученых, в которую вошли специалисты Казанского федерального университета, работает над созданием терапии для редкого генетического заболевания — болезни Помпе. Разрабатываемая технология основана на модификации собственных гемопоэтических (кроветворных) стволовых клеток пациента. Ученые уже создали прототип генного препарата на основе лентивирусной системы доставки для лечения болезни Помпе. Сейчас они приступают к его доклиническому тестированию: сначала — на клеточных моделях, затем — на лабораторных животных...