Врачи из США и Канады опубликовали тематическое исследование в New England Journal of Medicine, в котором подробно описываются их усилия по спасению Айлы Башир. Болезнь Помпе вызвана мутациями в гене, который производит фермент, расщепляющий гликоген в клетках. Этот процесс заставляет гликоген накапливаться по всему телу. Состояние обычно лечится вскоре после рождения с помощью замещающих ферментов. Однако некоторые из детей рождаются с иммунным состоянием, которое блокирует введённые ферменты, поэтому терапия в конечном итоге перестаёт работать...