Врачи из США и Канады опубликовали тематическое исследование в New England Journal of Medicine, в котором подробно описываются их усилия по спасению Айлы Башир. Болезнь Помпе вызвана мутациями в гене, который производит фермент, расщепляющий гликоген в клетках. Этот процесс заставляет гликоген накапливаться по всему телу. Состояние обычно лечится вскоре после рождения с помощью замещающих ферментов. Однако некоторые из детей рождаются с иммунным состоянием, которое блокирует введённые ферменты, поэтому терапия в конечном итоге перестаёт работать...

Приветствую вас, дорогие футурологи, на канале "Грани будущего"! С вами проводник в мире грядущих перемен Навигатор Авега. Сегодня мы погрузимся в одну из самых захватывающих и перспективных областей медицины, которая обещает перевернуть наше представление о здоровье и долголетии – генную терапию. Мы живем в эпоху, когда границы возможного постоянно расширяются. От освоения космоса до революционных прорывов в энергетике человечество неустанно стремится к познанию и совершенствованию. И в этом стремлении мы не можем обойти стороной одну из самых фундаментальных проблем – болезни...