Наследственные болезни сетчатки поражают миллионы людей в мире. Они вызваны мутациями в более чем 280 генах — и до сих пор большинство из них неизлечимы. В 2017 году появился первый препарат генной терапии Luxturna — но у него есть серьёзные ограничения. Учёные из США объясняют, почему геномное редактирование может стать лучшим решением. Luxturna — это генная терапия, которая доставляет рабочую копию гена RPE65 в клетки сетчатки. Она улучшает зрение — но не останавливает дегенерацию. Исследования показали: через 3–6 лет после лечения зрение снова ухудшается, а фоторецепторы продолжают погибать...