Как работает генная терапия (за 5 минут)
Лечение ALS с мутацией FUS: как антисмысловая терапия восстанавливает подвижность и продлевает жизнь пациентам
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это заболевание, которое долгое время оставалось загадкой для медицины. Оно лишает людей способности двигаться, говорить и даже дышать, а эффективного лечения до недавнего времени просто не существовало. Однако последние исследования в области генной терапии дают надежду пациентам с редкой формой БАС, вызванной мутацией гена FUS. В этой статье я расскажу о том, как экспериментальное лечение, основанное на антисмысловой технологии, помогло пациентам восстановить подвижность и продлить жизнь...