Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это заболевание, которое долгое время оставалось загадкой для медицины. Оно лишает людей способности двигаться, говорить и даже дышать, а эффективного лечения до недавнего времени просто не существовало. Однако последние исследования в области генной терапии дают надежду пациентам с редкой формой БАС, вызванной мутацией гена FUS. В этой статье я расскажу о том, как экспериментальное лечение, основанное на антисмысловой технологии, помогло пациентам восстановить подвижность и продлить жизнь...

Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, представляет собой прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, поражающее двигательные нейроны головного и спинного мозга, приводящее к слабости, атрофии мышц и, в конечном итоге, к смерти. БАС является одним из наиболее инвалидизирующих и быстро прогрессирующих нейродегенеративных заболеваний, оказывающим значительное влияние на качество жизни пациентов и их семей. Несмотря на значительные успехи, достигнутые в последние годы в понимании молекулярных механизмов развития БАС, эффективные методы лечения, способные остановить или замедлить прогрессирование заболевания, до сих пор отсутствуют...