Американские и британские исследователи представили результаты долгосрочного наблюдения за пациентами, получившими экспериментальную генную терапию тяжелого врожденного иммунодефицита, вызванного нехваткой аденозиндезаминазы. Излечение было стойким без поддерживающей терапии, серьезных побочных эффектов не было. Результатами исследования авторы поделились в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine. Врожденный дефицит фермента аденозиндезаминазы приводит к накоплению токсичных...