Получены успешные результаты клинического исследования генной терапии для пациентов с недостаточностью аденозин-дезаминазы. У большинства детей наблюдалось полное восстановление функции иммунной системы. Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность – это генетически обусловленный вид первичного иммунодефицита, характеризующийся отсутствием функций Т- и В-лимфоцитов. Срок жизни пациентов с этим видом иммунодефицита ограничен несколькими годами, а то и месяцами. Недостаточность аденозин-деаминазы...

Генная терапия — инновационное лечение с большими перспективами. Десятилетиями ученые работали над методами устранения генных дефектов с помощью различных механизмов. Например, с помощью модификации поврежденных генов или замены функции дефектных генов за счет введения рабочей копии гена. Их труд наконец начинает приносить свои плоды. Какие возможности есть у генной терапии и какие заболевания с ее помощью можно предотвратить или вылечить? Генная терапия — это медицинский подход, направленный на профилактику или лечение генетических заболеваний, вызванных различными дефектами (мутациями) генов...