Получены успешные результаты клинического исследования генной терапии для пациентов с недостаточностью аденозин-дезаминазы. У большинства детей наблюдалось полное восстановление функции иммунной системы. Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность – это генетически обусловленный вид первичного иммунодефицита, характеризующийся отсутствием функций Т- и В-лимфоцитов. Срок жизни пациентов с этим видом иммунодефицита ограничен несколькими годами, а то и месяцами. Недостаточность аденозин-деаминазы...

Ген — это участок ДНК клетки. В нем закодирована информация — чаще всего о каком-либо белке (ферменте). Клеточный механизм «считывает» эту информацию и производит нужный организму белок. Можно сказать, что в генах содержатся сведения, по которым организм строит себя. Но бывает, что внутри гена происходят изменения. То есть информация, которую кодирует ген, меняется. Это явление называется генной мутацией. Если ген, отвечающий за производство какого-то белка, мутировал, значит, организм не сможет вырабатывать этот белок...